L'essai clinique randomisé contrôlé est devenu la méthode scientifique de référence pour l'évaluation des produits pharmaceutiques, biologiques, des dispositifs, des procédures et des tests diagnostiques. Ce plan d'étude a été utilisé avec succès tant dans les essais thérapeutiques que dans ceux portant sur la prévention des maladies. Il est supérieur aux autres plans d'étude car il élimine plusieurs sources de biais inhérentes à ces derniers. Ce rôle a évolué au cours des trois dernières décennies dans un certain nombre de domaines médicaux, notamment la cardiologie, l'ophtalmologie, le cancer et le sida. Bien que les spécificités de l'utilisation du plan randomisé contrôlé puissent varier selon l'intervention et la maladie, les principes fondamentaux restent applicables à l'élaboration du protocole d'étude et des procédures opérationnelles. Ces principes fondamentaux incluent l'identification des questions spécifiques à tester et des mesures de résultats appropriées, la détermination d'une taille d'échantillon adéquate, la spécification de la procédure de randomisation, la description détaillée de l'intervention avec les calendriers de visite pour l'évaluation des sujets, l'établissement d'un plan de surveillance intérimaire des données et de la sécurité, le détail du plan d'analyse final et la détermination de la structure organisationnelle.
Ce texte est structuré pour aborder les principes fondamentaux au fur et à mesure de l'élaboration du protocole d'un essai clinique. Un chapitre est consacré à chacun des domaines critiques d'un protocole afin d'aider le chercheur en essais cliniques. Les principes décrits dans ce texte reposent sur une méthodologie scientifique rigoureuse, des principes statistiques et des années d'expérience accumulées par les trois auteurs. Collectivement, les auteurs ont été des chercheurs actifs dans un large éventail d'essais cliniques, incluant la cardiologie, le cancer, l'ophtalmologie, le diabète, l'ostéoporose, le sida, la santé des femmes et les tests de dépistage. Dans ces études, les auteurs ont siégé en tant que membres de comités directeurs responsables de l'élaboration du protocole et en tant que membres de comités de surveillance des données et de la sécurité. Ces principes fondamentaux ont été proposés dans la première édition publiée en 1981 et n'ont pas changé de manière substantielle dans les éditions ultérieures. Cependant, le nombre d'exemples illustrant ces principes s'est considérablement élargi, sur la base de l'expérience collective des auteurs.
Ce texte est destiné au chercheur clinicien souhaitant concevoir un essai clinique et élaborer un protocole. Il est également utile aux chercheurs et aux praticiens qui doivent évaluer de manière critique la littérature sur les essais cliniques publiés, et en déterminer les mérites ainsi que les implications pour les soins et le traitement des patients. L'ouvrage utilise de nombreux exemples d'essais cliniques publiés issus de diverses disciplines médicales pour illustrer de manière significative les principes fondamentaux. Les questions de conception technique telles que la taille de l'échantillon sont prises en compte, mais les détails techniques ont été réduits autant que possible par l'utilisation de graphiques et de tableaux. Bien que le matériel technique ait été réduit au minimum, le statisticien pourra toujours trouver les principes et les fondements présentés dans ce texte utiles, tant dans le cadre de consultations que dans celui de l'enseignement.
Le texte suppose que les lecteurs possèdent une formation statistique initiale modeste. Un cours d'introduction aux statistiques est utile pour tirer le meilleur parti de l'ouvrage. Cependant, un chercheur ou un praticien sans formation statistique trouvera encore la plupart, sinon la totalité, des chapitres compréhensibles et utiles.

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